Генная терапия для лечения заболеваний крови

Генная терапия имеет много обещаний в медицине. Если бы мы могли безопасно изменить нашу собственную ДНК, мы могли бы устранить болезни, которые наши предки передали нам.

В настоящее время команда исследователей из Университета штата Делавэр продемонстрировала значительный шаг вперед в области генной терапии инженерными микрочастицами, которые обеспечивают генно-регулирующий материал гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников, которые живут глубоко в нашем костном мозге и направляют образование клеток крови. В статье, опубликованной в журнале Science Advances, Чэнь-Юань Као, докторант по химическому машиностроению, и Элефтериос Т. (Терри) Папаутакис, председатель Unidel Eugene du Pont по химической и биомолекулярной инженерии, описывают, как они использовали мегакариоцитарные микрочастицы, которые циркулируют естественным путем в потоке крови, доставляя плазмидные ДНК и небольшие РНК в гемопоэтические стволовые клетки.

С большим развитием, эта технология может быть полезна для лечения наследственных заболеваний крови, которые затрагивают тысячи американцев. К ним относятся, например, серповидноклеточная анемия, заболевание, которое вызывает эритроциты с аномальной формой, и талассемию, которая нарушает выработку гемоглобина белка крови.

Методы, разработанные Kao и Papoutsakis, также могут использоваться для доставки персонализированной медицины, поскольку эти микрочастицы могут быть индивидуально сгенерированы и хранятся замороженными для каждого пациента, сказал Папаутакис.

Этот новый подход имеет преимущества перед другими подконтрольными подходами.

«Многие исследователи пытаются доставить ДНК, нуклеиновые кислоты или лекарства для нацеливания на гемопоэтические стволовые клетки», сказал Папаутакис. «Это правильная клетка для таргетинга, потому что она порождает все клетки крови».

Измените эти клетки, и теоретически вы можете предотвратить генетический дефект для большей или большей части жизни пациента.

Однако некоторые ранее разработанные методы нацеливания на эти стволовые клетки доставляют генетический материал с помощью вируса, рискуя побочными эффектами для пациента, сказал Папаутакис. Вместо этого команда Университета штата Делавэр разработала метод, в котором используются крошечные частицы, которые уже плавают в потоке крови: мегакариоцитарные микрочастицы. Kao и Papoutsakis обнаружили, что они могут загружать эти микрочастицы с помощью генно-регулирующего материала и что они будут проникать только в нужные стволовые клетки благодаря специальным свойствам на поверхности микрочастиц.

Затем: Papoutsakis сотрудничает с Эмили Дей, доцентом биомедицинской инженерии в UD, чтобы изучить другой способ доставки этого материала. День, эксперт в области наномедицины, в этом году выиграл премию NSF CAREER, чтобы изучить наночастицы, покрытые оболочкой, для генной терапии.